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FDA公布心衰竭新藥開發指南草案 重視新藥療效、安全性甚於改善生存效益

2019.07.03 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

FDA公布心衰竭新藥開發指南草案,視情形可不需證明致死率效益。(圖片來源:網路)

FDA公布心衰竭新藥開發指南草案,重視新藥療效、安全性甚於改善生存效益。(圖片來源:網路)

近(6月27)日,美國食品藥品監督管理局(FDA)公布心衰竭新藥開發指南草案,供臨床試驗委託者(sponsor)參考,目前尚在處於廣納各界意見的階段,尚未正式實施。

FDA表示,這項指南有兩項目的:第一,只要能證明新藥對心衰竭癥狀或生理功能有功效,即使對生存率或住院風險沒有益處,FDA也會將其作為核準的基礎;第二,FDA提供試驗委託者一些評估藥物致死率(mortality)的建議。

FDA在發現有些心衰竭藥物,例如米力農(milrinone)、氟司喹南(flosequinan)其實也會增加致死率後,開始要求臨床試驗加入評估致死率的項目。FDA強調,「雖然生存率對患者也是一項重要的效益,但FDA並未要求新藥核準一定得展現生存效益,而是希望業者證明藥物具有安全性,不會增加死亡風險。」

FDA表示,致死率數據可當成主要療效試驗指標,也可以當成安全性指標。當核準是基於改善癥狀或患者身體機能時,FDA會考量三個因素再決定是否要求提供致死率數據:(1)在藥理學上相似的其他藥物,是否有致死率或其他安全性發現。 (2)試驗有無設定藥物的暴露時間(duration of exposure) (3)與心衰竭高度相關的患者族群,是否有致死率或其他安全性發現。

隨著近年對心衰竭病理機制更為了解,醫學界將心衰竭依心臟輸出血液的能力指標——左心室的射出分率(ejection fraction),進一步區分為低收縮分率心衰竭(HFrEF)、正常收縮分率心衰竭(HFpEF)兩種。兩者雖然有類似的臨床癥狀,但在病理機制、藥物反應和預後都不相同,也因此許多能明顯改善HFrEF預後與存活率的藥物對HFpEF無效。

美國有650萬名心衰竭患者,HFpEF約占心衰竭患者一半。與HFrEF相比,HFpEF常發生在高齡,合併高血壓和心房顫動的女性患者,因目前還沒有有效療法出現,因此是一項尚未滿足的醫療需求。

FDA表示,在未來,考量到和藥物療效的平衡,類似這樣加入疾病本質、影響規模、臨床重要性,以及已證實的風險,考量是否能延遲提供或不需在效益評估中加入致死率項目,類似的討論將會越來越多。

除了致死率,這份指南草案也記述了將患者自身感覺、功能、住院和門診病人介入(outpatient intervention)、生物標誌作為試驗終點及代理終點(surrogate endpoint),以及關於急性心衰竭新藥和小兒心衰竭療法的簡短討論。

 

參考資料:

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2019/6/fda-drafts-guidance-on-heart-failure-treatment-end

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